Neuer Therapieansatz gegen Mukoviszidose aus Berlin-Buch

Forschende der Charité – Universitätsmedizin Berlin und des Leibniz-Forschungsinstitut für Molekulare Pharmakologie am Zukunftsort Campus Berlin-Buch haben einen neuartigen Therapieansatz gegen Mukoviszidose entwickelt. Im Mittelpunkt steht ein sogenannter Nanobody, ein winziger Antikörperbaustein, der direkt in menschliche Zellen eindringen und den häufigsten Defekt des CFTR-Chloridkanals reparieren kann. Die Ergebnisse wurden im Fachjournal „Nature Chemical Biology“ veröffentlicht.

Der Nanobody stabilisiert das fehlgefaltete Protein im Zellinneren und verbessert so dessen Funktion. In Kombination mit der bestehenden Dreifachtherapie gegen Mukoviszidose konnte die Aktivität des defekten Kanals in Zellkulturen auf bis zu 90 Prozent des Normalwerts gesteigert werden. Die Forschenden sehen darin einen möglichen Durchbruch für die Behandlung der Erbkrankheit, von der in Deutschland rund 8.000 Menschen betroffen sind.

Langfristig könnte der Ansatz auch bei anderen seltenen Erkrankungen eingesetzt werden, die durch fehlgefaltete Proteine verursacht werden. Bis zu einer klinischen Anwendung sind jedoch weitere Forschungen nötig, etwa zur inhalativen Verabreichung und zur Reaktion des Immunsystems auf die Nanobody-Therapie.

Weitere Informationen:

Grundlegend neuer Therapieansatz gegen Mukoviszidose: Nanobody repariert Zelldefekt: Leibniz-FMP

Grafik: Nanobody. Credit: FMP/Barth van Rossum