Charité setzt erstmals CRISPR-Therapie in Deutschland ein

Am Zukunftsort Health Innovation Quarter Berlin-Mitte wurde Medizingeschichte geschrieben: An der Charité erhielt mit dem 19-jährigen Mohammad erstmals in Deutschland ein Patient im Rahmen der regulären Versorgung eine CRISPR-basierte Gentherapie. Der junge Mann leidet an der erblichen Blutkrankheit Beta-Thalassämie und wurde Ende Mai mit dem Medikament Exa-cel behandelt.

Die Therapie nutzt die Genschere CRISPR, um gezielt Veränderungen im Erbgut der patienteneigenen Stammzellen vorzunehmen. Damit ist Exa-cel das weltweit erste zugelassene Medikament auf Basis dieser Technologie. Vier Monate nach der Behandlung benötigt Mohammad keine Bluttransfusionen mehr und kann seinen Alltag wieder selbstständig gestalten.

Für die Charité markiert der Einsatz einen bedeutenden Schritt bei der Überführung wissenschaftlicher Durchbrüche in die klinische Praxis. Bei der Behandlung war auch die Nobelpreisträgerin Emmanuelle Charpentier anwesend, die die CRISPR-Technologie maßgeblich mitentwickelt hat.